根据要求，申请人在进行新药首次IND（临床试验申请）申报前，应与国家药监局药审中心就细胞治疗临床研究的具体设计和细节进行沟通。在进行沟通前，申请人需要做哪些准备，注意事项是什么？本文结合兴德通细胞新药IND申报经验，梳理Pre-IND的准备工作和注意事项，以供参考。
一、申请人需要准备的会议资料
应根据《药物研发及技术审评沟通交流管理办法》的相关要求，在沟通交流申请表中填写药品基本信息以及研发情况。涉及临床试验方案的，应根据沟通交流会议资料以及临床试验方案提交与审评相关工作规范要求，基于适应症定位，提供详细、可操作的完整临床试验方案。
由于细胞治疗产品创新性强，研发进展快，如有其他相关资料，例如：本品既往沟通交流情况、本品其他适应症临床试验进展（或总结报告）、同适应症研究者发起临床研究进展（或总结报告）、同类产品研发情况、同类产品临床试验的进展或大会报道、文献等，也可一并提供，供沟通交流中参考。
细胞治疗产品可能向多国（地区）监管机构同时申报注册，考虑到国内外受试者种族因素、国内外药品监管机构监管政策的差异、以及产品生产和供应等因素，与国外严格监管机构（StringentRegulatoryAuthority，SRA）沟通交流的会议材料和纪要或记录也是与药审中心沟通交流的重要材料，鼓励一并提供。
二、主要参会人员
参会人员为监管机构和申办者，临床研究医生和第三方申办团队也可能参与其中。
三、沟通交流的重点项目
四、注意事项
1.人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品
对于已按《干细胞临床研究管理办法（试行）》要求开展了备案的干细胞临床研究，并拟用于药品注册申报，需在临床试验申请前沟通交流时提交备案研究设计、方案和结果，并说明备案研究对后续研发规划和临床试验方案等临床试验关键要素制定的支持依据。
在试验设计时，需考虑并及时与药审中心沟通临床试验中的一些关键因素，例如：根据临床定位选择单药或在现有治疗的基础上加载给药；是否以及在哪个试验阶段设置对照组；对照药的选择；不同试验阶段临床终点的选择等。
干细胞相关产品可能存在基因修饰。针对此类产品的临床研发计划、临床试验方案提出沟通交流时，需额外考虑到基因修饰可能会增加致瘤性、扩增或外源基因表达不可控等安全性风险。
2.免疫细胞治疗产品
接受基因修饰的免疫细胞产品，在提出沟通交流时，不仅需阐述在临床试验开展前对产品安全性进行的充分评估，还需讨论临床试验中安全性和有效性评估指标及其随访时间设置的科学性、合理性。
3.多个适应症的沟通交流申请
某些类型的细胞和基因治疗产品作用机制复杂，对同一靶点或发病机制类似的多种适应症均有潜在的获益。如果同一产品拟申请针对多种适应症临床试验的沟通交流，建议不同适应症分别提出沟通交流申请。
细胞治疗领域是兴德通的重点布局、特色布局。兴德通作为“专精特新”CRO，很早就布局细胞治疗相关研究，公司率先成立了细胞临床研究中心，积累了丰富的细胞研究经验，确立了在行业的领先地位与影响力。兴德通在不断承接完成细胞临床研究项目的过程中，发现并总结细胞研究过程中的共性问题，针对共性问题提出解决办法，致力于打通细胞研发临床应用的最后一公里。兴德通承接了近30项细胞治疗研究项目，包括干细胞、免疫细胞等细胞治疗IND临床试验及IIT临床研究项目，已成功帮助三款细胞药物获批IND。
兴德通现已形成完善的细胞治疗产品开发咨询与服务业务，已制定细胞治疗产品不良事件监测计划、风险控制计划、质量控制计划等，保障受试者权益。兴德通细胞临床研究中心技术团队熟悉细胞产品研发、临床开发、报批程序及国家监管法律法规，可为客户提供细胞治疗药物开发一站式服务，从早期立项至研发过程到最终注册环节，以细胞治疗产品为特色，覆盖基因创新药和生物制品。
兴德通细胞临床研究中心还可帮助申办方解决细胞药物开发面临的痛点和难点（GMP厂房规划、细胞制备工艺、SOP制定等），帮助企业少走弯路，促进成果转化，加快细胞治疗产品上市。目前行业内经过系统培训的细胞临床研究人员较稀缺，兴德通联合中国医药教育协会临床研究工作委员会为业内培养了多批优秀人才，可帮助企业或机构开展干细胞临床研究相关培训。
兴德通可提供涵盖细胞治疗产品开发的全产业链服务：
本文参考资料：
1.《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》2023
