日本庆应大学教授冈野荣之(生理学)等人的研究小组20日宣布，帕金森病治疗药对全身肌肉力量逐渐下降的肌萎缩性侧索硬化症(ALS)确认有效。据说，通过利用来自患者的iPS细胞(人工多功能干细胞)的临床试验证实，延缓了疾病的发展。据说缺乏有效治疗方法，有可能成为ALS的新治疗选择，今后，将作为治疗药物尽早申请批准。
如果使用疑难病症患者提供的细胞制作的iPS细胞，则可以在试管内再现病情，从而确认各种药物候选的效果。因此，iPS细胞不仅被期待用于再生医疗，还被期待用于新药开发中。研究小组在活用iPS细胞的创药的临床试验中，确认了治疗药的有效性，这是世界首次。
ALS是一种运动神经细胞逐渐丧失，将大脑发出的指令传递到全身肌肉的疑难病症，一旦发展，呼吸也会困难。国内的患者约有1万人，没有根本的治疗方法。
【图解可知】使用iPS细胞的试验流程
在临床试验中确认了效果的帕金森病治疗药物是片剂吡咯烷酮盐酸盐缓释剂(商品名为雷基普CR片)。小组迄今为止，一直在用iPS细胞查明疾病的原因，并开发新药的研究。利用来自患者的iPS细胞制作运动神经细胞，再现ALS的病情。加入1232种现有药物的结果，查明了吡咯烷盐酸盐有抑制细胞死亡的效果。据悉，细胞实验还确认与现有的ALS治疗药相比，改善病情的效果为2~3倍，认为对约7成的ALS患者有效。
试验以能够自立步行等疾病没有恶化的发病后5年以内的20名患者为对象进行。其中，13人在1年内服用了丙炔醇，7人只在最初的6个月服用了假药，剩下的6个月内服了丙炔醇，分别进行了比较，调查了药物的安全性和有效性。
结果，与只内服半年的7人相比，历时1年内服异丙酚的13人在内服开始半年的时间内活动量和多种肌力的下降得到了抑制，在整个期间内运动功能的下降得到了抑制，疾病的发展延迟了约7个月。据说，早期内服很重要，长时间服用的话被认为有效果，药物的安全性也得到了确认。
冈野教授说:“对ALS的治疗有了反应。希望早日努力使ALS不再是致死性疾病。”据悉，今后还将致力于开发对吡咯烷无效和病情进一步恶化的患者有效的治疗方法。
