“中关村国际技术交易大会”作为中关村论坛的重要组成部分，于2020年首次设立，迄今已成功举办3届。大会期间，将办8场高精尖产品“首发首秀”推介对接会。4月28日，2024中关村论坛年会高精尖技术产品首发对接会之“创新药专场”举办。项目首发路演环节，共有5支团队带来生物医药领域最新的创新成果，其中涉及失明、胶质母细胞瘤、渐冻症、糖尿病和急性肝衰等治疗方法和药物。
5大创新药领域项目现场路演
活动精选2024中关村国际技术交易大会《百项新技术新产品榜单》上榜优秀项目，健达九州、清辉联诺、神济昌华、北启生物、北京加科思新等5家企业现场进行了路演。
其中，健达九州是一家专注于神经系统疾病，特别是重大脑疾病和脑肿瘤创新疗法的基因治疗公司。“我们期望解决传统药物难以解决的复杂神经系统的问题。失明就是一个感觉神经系统的问题。”该公司副总经理于涛分享的首发项目为用新型光敏蛋白来治疗失明。
他介绍，现在已经生产出来作为临床应用的药物，在首都医科大学天坛医院正在做研究型的临床试验，在今年1月24日完成了首例病人的给药，该患者在3个月前是全盲的，现在不但恢复了感光，而且有一些图像的初步识别能力，最近已经可以做一些对物体识别的互动任务。“到现在为止，这个项目已经入组了3个人，在明年应该会做到临床1期。”
清辉联诺的联合创始人及CEO赵辉介绍的则是针对胶质母细胞瘤开发的CAR-γT细胞的治疗药物，是免疫细胞治疗里面的一个形式，“清辉选择的CAR-γT细胞是灵长类动物和人体里面才有的一类特殊的免疫细胞，这个细胞可以实现异体回输，也可以实现更好的疗效。”
赵辉重点介绍的KH104这款产品，一管细胞生产成本大概是600-700元，比现有的自体细胞降低了2个数量级。在去年年中做了人体试验，在临床上选择的适应症为胶质瘤里面恶性程度最高的胶质母细胞瘤，目前已经完成了7例患者的治疗和评估。
神济昌华联合创始人及CEO彭林则介绍了团队在渐冻症领域发现的全新靶点，基于这样的靶点，开发出了第一个管线SNUG01，“因为我们是全球首家发现的这个靶点，所以一注册成功，马上就报专利。得到了第11届中国创新创业赛北京赛区创新组第一名，短短两年时间，先后融资三轮，还得到了樊东升主任、王以政院士、蔡磊以及昌平区、中发展的支持。”
北启生物助理研发总监朱家亮介绍了利用人的CIPS细胞来制备胰岛细胞，治疗1型糖尿病，已有三例治愈出院。还用CIPS细胞进行急性肝衰的治疗，已有两例治愈出院。“希望利用我们的底层技术，能够开发出更好的细胞药品与治愈现有手段治不好的重大疾病，造福人类。”
孵化平台帮生物公司轻资产运营
当前，生物医药产业正迈入创新转型的关键节点。面对日益复杂的市场环境，生物医药创业者亟需结合创业孵化机制，紧跟发展新趋势、新模式，不断探索新思路、新机会。现如今无数创新药企业在变局中谋求转型，寻求差异化的中国创新。当源泉活水被打开，持续创新与孵化落地是创新药发展的重要策略。
ATLATL（飞镖）作为对标国际顶级生物医药研发中心标准的高端创新项目加速平台，一直以来聚焦抗体药物开发、基因编辑、疫苗研发、基因与细胞治疗等战略性新兴产业重点领域的研发创新，为生物医药科技成果转化创新项目提供精细的实验室运营管理、专业的现场研发技术支持和国际前沿研发资源，为企业发展提供一站式专业化的解决方案。
神济昌华作为昌平本土的企业，就是飞镖孵化出来的企业。
“生物公司70%的内容都是一样的，同样的实验室、仪器设备、研发方法学等。”ATLATL飞镖国际创新平台创始人兼CEO朱鹏程表示，一个生物公司分为基础设施、运营、研发、商务拓展4个模块，飞镖平台就是把一个重资产的生物公司实现轻资产的运营模式，可以花很少的钱就能开始创业。
不过，飞镖并不只有提供空间的功能，它还是一个专注于转化的研究机构，为客户提供研发运营、研发管理、基础仪器设备、研发方法学、研发资源、通用型技术人员等全方位的解决方案，帮助企业快速地达到下一个里程碑。目前共服务了200余家企业，帮助他们融资超过了40亿美金以上。
朱鹏程称，平台的终极目标是要创造生物公司，它不再是一个创新者创立企业，写商业计划书，再去找投资人投资，而是由创始人、投资人、科学家在一起共同设想能不能做一个方案，制造一个公司，解决一个问题。“投资人不再是简简单单的被动投资，投资人就是创始人之一。”
新药研发企业每年最高可获1亿元支持
昌平是首都建设国际开放中心的重要承载区，也是北京发展医药健康产业的主阵地。昌平区副区长柳强介绍，2023年医药健康产业收入和产值分别达到910亿元和370亿元，成为北京乃至全国医药健康产业发展的创新引擎，全国首家国际研究型医院、全市首个细胞基因治疗领域的CDMO平台，全市首个数字医疗加速器均在昌平落地，系统构建了孵化、研究、中试、转化全产业链服务体系。经过多年培育，昌平医药健康产业已经进入创新成果的爆发期，截至目前，累计进入临床阶段的一类创新药达到61个，累计获批上市国家创新医疗器械产品达23个，涵盖肿瘤、代谢、免疫、神经等疾病治疗领域。创新药械、创新器械在全市比重超过36%。
中关村发展集团副总经理张金辉表示，今年的“两会”，“创新药”一词首次被写入政府工作报告，成为社会各界热议的话题。作为北京市整合创新资源的市场化平台，中关村发展集团在医药健康领域，建设和运营了中关村生命科学园、中关村医疗器械园等专业园区，在科技服务上投资布局了飞镖加速器、临床试验CRO服务平台、新一代靶向药物递送平台等一批共性技术服务平台，涵盖创新药研发、医疗器械开发等领域，解决了企业新药研发关键问题。
昌平健康医药产业主要围绕三个赛道：前沿、器械、美丽健康。未来城管委会生命科学服务处处长杨薇薇介绍，在昌平可以享受到中关村的政策、国家服务业扩大开放综合示范区、自由贸易试验区以及北京高水平人才高地这4个国家级政策的叠加优势，同时出台了全市首个自贸试验区的医药健康产业政策，2022年兑现的产业基金近亿元，目前在进一步优化和升级。
新药研发方面的政策，是按照临床进度给予支持的，单个企业每年最高能够到1亿元。对于细胞和基因前沿领域开展非注册临床实验的，对于每个品种一次性奖励，每年最高200万元。
文/北京青年报记者宋霞
编辑/田野
